Vivir sin miedo a una hemorragia sigue siendo una aspiración pendiente para cientos de personas con hemofilia A en Ecuador, pese a los avances médicos registrados en los últimos años.
La reciente decisión de la Organización Mundial de la Salud (OMS) de incluir el Emicizumab en su Lista Modelo de Medicamentos Esenciales 2025 renovó las expectativas de pacientes y familias que, desde hace tiempo, reclaman un acceso oportuno a esta terapia. Para quienes conviven diariamente con la enfermedad, el respaldo del organismo internacional no representa solo un hito técnico. Ven en ello la posibilidad concreta de mejorar su calidad de vida.
“No hablamos únicamente de medicamentos, hablamos de poder caminar sin dolor, estudiar sin interrupciones y trabajar sin miedo”, señala Eddie Valencia, paciente con hemofilia A e integrante del colectivo ‘Gotas de Vida’. A su criterio, cada tratamiento abre o cierra oportunidades reales de desarrollo personal, educativo y laboral. Por tal motivo, resaltan, el acceso a terapias modernas se vuelve una necesidad urgente.
El pedido de pacientes con hemofilia A
La hemofilia A es un trastorno hereditario de la coagulación que impide que la sangre se detenga adecuadamente ante una hemorragia. En Ecuador, según estimaciones de la Federación Mundial de Hemofilia, alrededor de 1.708 personas viven con algún tipo de hemofilia. De ese total, unas 755 presentan hemofilia A en su mayoría en su forma severa.
Durante décadas, el tratamiento convencional implicó infusiones intravenosas frecuentes, varias veces por semana, una rutina que condiciona la vida cotidiana de los pacientes desde edades tempranas. Esta modalidad no solo genera un alto nivel de dependencia médica, sino que también afecta la escolaridad, la vida laboral y la integración social.
El Emicizumab marca un cambio sustancial en ese escenario, detalla un comunicado de ‘Gotas de Vida’. Se trata de un anticuerpo monoclonal que permite pasar de la administración intravenosa a la subcutánea, con esquemas de aplicación menos frecuentes, incluso mensuales. También contaría con una reducción significativa de los sangrados espontáneos.
Medicamento con aprobación
La OMS respalda su inclusión como medicamento esencial al señalar que la evidencia demuestra una mayor eficacia en la prevención de hemorragias internas en comparación con los agentes de desvío actuales para personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII. Además, destaca que el fármaco resulta más rentable que otras estrategias terapéuticas aplicadas en distintos países.
Los sangrados recurrentes, aunque muchas veces invisibles en el corto plazo, son los principales responsables del deterioro progresivo de las articulaciones y de discapacidades que acompañan a los pacientes durante toda su vida. Reducir estos episodios implica disminuir secuelas irreversibles y ampliar las posibilidades de autonomía.
La OMS también ha documentado la seguridad y eficacia del anticuerpo monoclonal en todas las edades, desde el nacimiento, con respaldo de ensayos clínicos y experiencia práctica en lactantes, niños y adultos.
El país con una oportunidad, afirma colectivo
Ecuador se encuentra así ante una oportunidad concreta para acortar la brecha entre los avances científicos y la práctica clínica cotidiana, resalta el colectivo. Las guías más recientes de la Federación Mundial de Hemofilia recomiendan su uso en personas con hemofilia A con inhibidores y contemplan su aplicación en pacientes sin inhibidores, ampliando el espectro de beneficiarios.
El desafío actual radica en garantizar un acceso continuo, equitativo y sostenible. Incluir esta terapia en el Cuadro Nacional de Medicamentos Básicos de Ecuador permitiría alinearse con estándares internacionales que establecen la disponibilidad permanente de los medicamentos esenciales, según ‘Gotas de Vida’.
Para el doctor Nicolás Jara Orellana, hematólogo del Centro Integral Ecuatoriano de Hematología, la incorporación de terapias innovadoras debe entenderse también como una decisión estratégica. Al reducir complicaciones, hospitalizaciones y secuelas permanentes, se optimizan recursos del sistema de salud y se mejora de forma tangible la vida de los pacientes.
La urgencia no es solo médica, resalta este conglomerado. Cada día sin acceso efectivo a una profilaxis moderna acumula daños articulares que, en muchos casos, ya no tienen retorno. La decisión es presente y su impacto en pacientes con hemofilia A es determinante, concluye el pronunciamiento de ‘Gotas de Vida’.